Először juttattak egy páciensbe CRISPR–Cas9 technikával módosított sejteket kínai kutatók. A lépés orvostudományi szempontból kemény versenyt eredményezhet Kína és az Egyesült Államok között.
A kísérletre október 28-án került sor a Csengtuban található Nyugat-Kínai Kórházban. Lu You a Szecsuani Egyetem onkológusa tüdőrákban szenvedő betegbe juttatta be a forradalmi technikával módosított sejteket.
A CRISPR–Cas9 viszonylag új génmódosító eljárás, a módszert még 2012-ben ismertette a Science magazin. Legjobban úgy jellemezhetnénk, mint egy molekuláris ollót: a CRISPR-Cas9 rendszer több fehérjéből áll, ezek egyike az ollóként működő DNS-vágó enzim (Cas9). A Cas9 olyan rövid RNS-ekből álló vezető szálakhoz kapcsolódik, amelyek a DNS specifikus szekvenciáit célozzák meg. A vezető szál mondja meg tehát az enzimnek, hol vágjon, módosításával pedig irányítani lehet az ollót. Ez az alapfeltétele a DNS mesterséges megváltoztatásának és új DNS-információk beépítésének. A CRISPR segítségével a szakértők géneket iktathatnak ki, vagy új génszekvenciákat illeszthetnek be.
Forrás: Science Photo Library/Tek Image (Andrew Brookes) Ab St
A CRISPR–Cas9 jóval hatékonyabb, mint az eddigi ismert eljárások. Azzal, hogy a kínaiak megtették az első lépést a forradalminak számító technika klinikai alkalmazásának irányába, azt is jelenti, hogy az orvosbiológiai kutatások terén kemény vetélkedés kezdődhet világszerte, a két legnagyobb versenyző pedig az Egyesült Államok és Kína lesz– mondta a Nature magazinnak Carl June, a Pennsylvaniai Állami Egyetem immunterápiával foglalkozó kutatója.
June tudományos tanácsadóként vesz részt abban a tervezett amerikai kísérletben, amelynek keretében 2017 elején három gént fognak módosítani a vizsgálatban résztvevő emberek sejtjeiben. A génmódosítással különböző ráktípusokkal akarják felvenni a harcot az orvosok.
Ezzel párhuzamosan 2017 márciusában a Pekingi Egyetem tudósai három klinikai próbát akarnak indítani, amely során a CRISPR technikát húgyhólyag-, prosztata- és veserák kezelésében kívánják alkalmazni. Ez utóbbi kísérletek kivitelezésére azonban egyelőre még sem támogatást sem engedélyt nem kaptak a kínai kutatók.
Módosított sejtekkel a rák ellen
Lu még júliusban kapott engedélyt kísérlete megindítására, az érdemi munkát pedig augusztusban kezdte volna. Az előkészületek során azonban nem várt nehézségekbe ütközött a kutatócsoport, ezért a klinikai próba kezdete október végére tolódott.
A kezelés lényege röviden a következő: a beteg véréből immunsejteket nyertek ki a tudósok, majd ezekben a CRISPR–Cas9 segítségével kiiktattak egy fontos gént, mely az úgynevezett PD-1 fehérjét kódolja.
Az ember immunrendszere képes felvenni a harcot a rák különböző fajtáival. Bizonyos daganattípusok azonban megtalálják a módját annak, hogy kivédjék a szervezet immunválaszát. A "programozott halál 1", azaz a PD-1 elnevezésű fehérje megakadályozza, hogy az immunrendszer azonosítsa és megtámadja a rákos sejteket.
Az génmódosítást követően Lu sejtkultúrában felszaporította a szerkesztett sejteket, amiket aztán injekcióval bejuttatott a páciens szervezetébe. A kutatók azt remélik, hogy a PD-1 nélkül a szerkesztett sejtek megtámadhatják és legyőzhetik a daganatokat.
Fő a biztonság
Lu szerint a kezelés rendben lezajlott és az önkéntes hamarosan egy második injekcióra is számíthat, több részletet azonban nem közölt az eredményekről. A kutatócsoport tervei alapján összesen tíz embert vonnak be a terápiába, minden egyes beteg várhatóan két, három vagy négy injekciót fog kapni. A pácienseket hat hónapon keresztül fogják alaposabban figyelni, hogy megállapítsák, okozott-e bármilyen nem kívánt mellékhatást a kezelés. Ha mindent rendben találnak, Lu és munkatársai a terápia eredményességét fogják tüzetesebben tanulmányozni.
Tüdőrák esetében antitestekkel már sikerült blokkolni az immunsejtek felszínén lévő PD-1-et, a CRISPR technika bevetése viszont még újnak számít ezen a területen. Az onkológusok bizakodnak, egyes orvosok szerint azonban kétséges a CRISPR sikere és inkább az antitestek alkalmazása mellett teszik le voksukat. Lu szerint egyelőre meg kell várni a kísérleti terápia eredményeit, csak az után lehet dönteni arról, melyik módszer tekinthető sikeresebbnek a rák elleni küzdelemben.
